01817nam a22002777i 4500 20141212094924.0 991122s1999 sp gr 000 0 spa c spa GARCIA, M.D. AVANCES EN FIBROSIS QUISTICA La fibrosis quística es la enfermedad genética, potencialmente letal, más frecuente en la raza blanca. Este trabajo presenta los avances en su tratamiento, describiendo las características de cada una de las nuevas terapias que, integradas en un tratamiento multidisciplinar, han logrado elevar la media de supervivencia desde los 5 hasta los 30 años. Las terapias descritas son, en este orden, el tra-tamiento básico, el transplante pulmonar, la desocirribonucleasa, el tratamiento antiinflamatorio, los corticoides, el ibuprofeno, el tratamiento con antiproteasas, la pentoxifilina, las terapias dirigidas a reparar el defecto básico en investigación (regulación del balance iónico transepitelial, activación de los canales de la CFTR mutados, activación de otros canales alternativos de cloro, inhibición de la hiperabsorción de Na en el epi-telio respiratorio, terapias dirigidas a restaurar la proteína mutada, "chaperones" de la CFTR y sobreexpresión del gen), terapias dirigidas a la sustitución del gen defectuoso (vectores virales, virus asociados a adenovirus, vectores no virales y conjugados moleculares) Características Discapacidad Fibrosis quística Genética Tendencias Tratamiento Discapacidad Documental REVISTA ESPAÑOLA DE PEDIATRIA Vol. 55, no. 328 (1999), p. 299-309 11.8 45 AR 19991122 R.394 AR